- Fue seguro y bien tolerado en todas las dosis probadas en el estudio
- Reducción de los niveles de CK, una enzima asociada con el daño muscular
- El siguiente ensayo clínico con pacientes se espera que comience en el cuarto trimestre de 2014
Oxford, Reino Unido, 21 de mayo 2014 – Summit (AIM: del SUMM), una compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos en terapias avanzadas para la distrofia muscular de Duchenne (‘DMD’) y C. difficile infección, anuncia que SMT C1100 para el tratamiento de la DMD ha reunido con éxito su variable principal de seguridad y tolerabilidad en un estudio del ensayo clínico fase 1b en pacientes con la enfermedad. SMT C1100 es una pequeña molécula oral moduladora de la utrofina que tiene el potencial para tratar todos los pacientes con DMD, independientemente de la mutación de la distrofina subyacente que causa la enfermedad.
El ensayo de dosis escalada de Fase 1b se realizó en 12 pacientes con DMD de edades comprendidas entre 5 y 11 años de edad. Estos resultados preliminares muestran que SMT C1100 fue seguro y bien tolerado en todas las dosis probadas en el estudio, y que no hubo problemas con el cumplimiento del paciente. Todos los chicos tenían concentraciones de plasma sanguíneo variables de SMT C1100 con sólo dos de los chicos que alcanzaron concentraciones similares a las de los adultos voluntarios en el estudio de 2012 de la Fase 1. La evidencia inicial sugiere que la variabilidad en la absorción del fármaco puede ser debido a diferencias en la dieta y de otros factores relacionados con la enfermedad.
El ensayo no controlado con placebo también midió los niveles de creatina quinasa (CK), una enzima elevada que se asocia con daño de la fibra muscular en niños con DMD. En la mayoría de los pacientes se observó una reducción en los niveles de CK en la dosificación con SMT C1100. Estos datos son consistentes con los estudios de eficacia no-clínicos in vivo en el modelo mdx de la DMD que mostró que SMT C1100 reducen los niveles de CK después de sólo 15 días.
“Este primer ensayo de un modulador de la utrofina en los pacientes con DMD demostró el excelente perfil de seguridad de SMT C1100 con el estudio de lograr con éxito su objetivo primario” comentado Glyn Edwards, consejero delegado de Summit. “Además, el impacto positivo en los marcadores enzimáticos de la salud muscular fue inesperado y emocionante con estos datos que representan potencialmente primeros signos de SMT C1100 de actividad en pacientes con DMD.”
Estos datos preliminares de los ensayos se revisarán de nuevo por Summit y se espera que conduzcan a una revisión de los planes futuros de los ensayos clínicos con el fin de determinar la forma óptima, ya sea a través de medios dietéticos o cambios de formulación de fármacos, para hacer frente a las diferencias de absorción de las drogas entre los pacientes DMD y voluntarios sanos. El siguiente estudio de pacientes ahora se espera que comience en el 4º trimestre de 2014.
Glyn Edwards continuó, “Nuestro objetivo con la modulación de utrofina es tratar a todos los pacientes con DMD. Con una mayor comprensión de la importancia de la dieta y otros factores relacionados con la enfermedad, nuestros planes futuros de ensayos clínicos se modificarán y aumentarán la probabilidad potencial de lograr este objetivo.”
Presentación Webcast
Acerca del ensayo clínico de fase 1b
El ensayo de fase 1b fue un estudio de etiqueta abierta de dosis escalada realizado en pacientes pediátricos con DMD para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la exposición al fármaco. El estudio involucró a 12 pacientes de edades comprendidas entre los 5 y 11 años, divididos en partes iguales en tres cohortes de dosis. Cada cohorte recibió dosis orales diarias de SMT C1100 por un total de diez días con una revisión de la seguridad de dosis escalada que tuvo lugar después de que cada cohorte hubiese completado la dosificación. El ensayo se realizó en cuatro hospitales del NHS en el Reino Unido siendo el Jefe Investigador el profesor Francesco Muntoni en el Hospital Great Ormond Street, en Londres. Más información sobre el estudio se encuentra disponible en www.clintrial.gov .
(Más información en www.summitplc.com)
